自 6 月底以来，基因编辑领域一直是一个热门话题。那时IntelliaTherapeutics(纳斯达克股票代码：NTLA)和Regeneron Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码：REGN)发布了来自在体内编辑 DNA 的患者的第 1 阶段阳性数据。这是第一个表明该方法可以在人类身上起作用的结果。这一突破使每家基因编辑公司的股价都飙升。大多数人已经返回地球，但兴奋是可以理解的。
CaribouBiosciences(纳斯达克股票代码：CRBU)在 Intellia 宣布后仅几天就提交了首次公开募股(IPO)的文件。利用炒作的时机恰到好处。它可能仍然是目前购买的最佳基因编辑股票的三个原因。
1. 诺贝尔的开端和新颖的方法
该公司由 Jennifer Doudna 共同创立，她因发现 CRISPR-Cas9 基因编辑工具而分享了 2020 年诺贝尔化学奖。尽管她没有受雇于该公司，但她仍然在其科学顾问委员会任职。其他联合创始人包括首席执行官雷切尔·豪维茨 (Rachel Haurwitz)。她在加州大学伯克利分校的 Doudna 实验室工作了多年，自 2012 年以来一直担任 CEO 头衔。那一年，Caribou 开始运营，这使其可能是最古老的 CRISPR 公司。尽管已有十年历史，但它已经提出了一种新的基因编辑技术来治疗疾病。
最初的基因编辑技术使用 Cas9 蛋白来切割 DNA。该切割工具被 RNA 引导到基因组中的特定位置。CRISPR-Cas9 的一个缺点是它有时会在意想不到的位置进行切割。这种脱靶编辑可能会产生负面影响。如果治疗需要在多个位置进行切割，则可能尤其成问题。驯鹿发明了一种方法来解决这个问题。
通过结合 RNA 和 DNA 来引导分子，该公司减少了脱靶编辑。即使需要多次编辑和插入也是如此。这项技术被称为 chRDNA，发音为“chardonnay”。由于指南是使用现成的化学工具创建的，Caribou 相信有朝一日可以大批量生产现成的治疗方法，而不是大多数基因编辑公司采用的耗时的针对患者的特定治疗方法。
2. 公司正在取得临床进展
Caribou 的主要候选药物是一种对抗 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的疗法。它编辑一种免疫细胞，使其在靶向癌细胞时更加准确和致命。这些细胞也被编辑以防止它们被迅速关闭——这是该疾病的一种常见防御机制。管理层认为这是同类疗法中唯一的一种。Caribou 将其过程称为“装甲”细胞，并且它最近在第一阶段研究中对第一位患者进行了给药。初步数据预计在 2022 年。
虽然它的其他治疗方法尚未进入临床试验，但它们很有希望。其 CB-011 和 CB-012 分别针对多发性骨髓瘤和白血病。它计划明年提交 CB-011 的研究性新药申请。其 CB-020 旨在针对实体瘤，这是一种众所周知的难以对抗的癌症。管理层计划在 2022 年为这种治疗选择一个目标。
3.华尔街的很多兴趣
让我们面对现实，区分成功的生物技术公司的因素之一是它们能否让华尔街保持足够长的兴趣以使科学发挥作用。对于 Caribou 来说，这似乎不是问题。
当该公司在 3 月份筹集了 1.15 亿美元时，该轮融资被超额认购。该公司向美国证券交易委员会提交的文件显示，第一季度末资产负债表上的资产为 1.46 亿美元。除此之外，IPO筹集了超过3亿美元。
它的首次公开募股证明了兴奋并没有减弱。为了满足需求，Caribou 两次增加了其产品的规模。它最终以定价范围的顶部出售了 1900 万股。经过几天的交易，股价与 IPO 价格持平。
当篮子有意义时
对于那些对基因编辑的潜力感到兴奋的人来说，Caribou 解决 CRISPR 某些缺点的 chRDNA 方法很有吸引力。但是这个领域开始变得拥挤。继最初的三家基于 CRISPR 的上市公司之后，又出现了新一波公司。Intellia Therapeutics、EditasMedicine和CRISPRTherapeutics自 2016 年开始上市。Beam的碱基编辑和VerveTherapeutics专注于心脏病的新方法增加了投资者的选择。
也就是说，Caribou 可能会在经过验证的治疗方法和新颖的方法之间提供完美的平衡。使用 CRISPR-Cas9 的疗法使其在治疗患者方面走得最远，而 Caribou 的新平台解决了竞争性基因编辑方法旨在解决的问题。但投资生物技术可能充满风险。通常，一次失败的试验对公司来说可能是灾难性的。
这就是为什么许多人建议购买少量专注于特定领域的几家公司的原因。没有什么比基因编辑更有意义的了。凭借其进步、资金和领导力的结合，Caribou Biosciences 在该篮子中赢得了一席之地。
